ביוטכנולוגיה

סיכום שיעור 14

אורטל שבתאי-קמחי

אורטל שבתאי-קמחי

פרטי הסיכום

קורס: ביוטכנולוגיה

מספר השיעור: 14

סיכום השיעור

שיעור מס’ 14 – 22.04.21 (זום)

טכנולוגיה שנקראת sequencing by synthesis (=ריצוף גנומי על-ידי סינתזה).

השלבים הקיימים בריצוף עמוק: הכנת הדוגמה, יצירת תאגיד, ריצוף, אנליזת נתונים.

כל האנליזות של החולים, וכל העבודות בביולוגיה, בפיסיקה ובכימיה תהיינה קשורות לטכנולוגיה זו. כל בעיה שהפתרון שלה יכול להיות ריצוף, היא דבר פתיר.

ניסויים קלינייםניסוי קליני הוא ניסוי מבוקר בבני אדם שתפקידו למצוא את היעילות והבטיחות שבשימוש בטיפול רפואי מסוים. השפעת מוצר נחקר על מנת לזהות תופעות לוואי, השפעות חריגות של המוצר והאם הטיפול במוצר יעיל. הטיפול יכול להיות תרופה, שילוב של תרופות, מכשור רפואי, פרוצדורה כירורגית, טיפול רדיותרפי, או כל טיפול אחר.

חשיבותו של הניסוי הקליני היא בכך, שהוא מונע מהציבור הרחב שימוש בתרופות ובטיפולים בעלי יעילות נמוכה או תופעות לוואי קשות המסכנות את בריאות המטופל או את איכות חייו. ניסוי מבוקר משווה בדרך כלל בין התוצאות שהתקבלו בדגימת הניסוי (או קבוצת הניסוי) לבין התוצאות שהתקבלו בדגימת הבקרה (או קבוצת הבקרה). קבוצת הניסוי וקבוצת הבקרה זהות למעט אותו גורם שאת השפעתו אנחנו מבקשים לבדוק .ניסויים בתרופות הם דוגמה טובה לשיטת ניסוי זו. קבוצת הניסוי היא הקבוצה המקבלת את התרופה, בעוד שקבוצת הבקרה תקבל פלסבו (תרופת דמה- נראית חיצונית כמו התרופה אבל לא משפיעה כלל). נבדק במחקר קליני- משתתף המקבל את תרופת המחקר או תרופה קיימת או פלסבו.

מקרים בהם אי אפשר לנהל ניסוי מבוקר: ניסויים בטיפול נמרץ ורפואה דחופה אחרת. במקרים אלה אין זמן להסביר למטופלים את משמעותה של התנדבות לניסוי, אי אפשר, על פי רוב, לבקש מהם להתנדב לניסוי והכלתם בקבוצת הביקורת יכולה להרוג אותם בתוך פחות מיום. במקרים כאלה כל המטופלים מנודבים לניסוי בעל כורחם והצוות הרפואי משתדל לתת לכל המטופלים את הטיפול הנחשב לטוב ביותר בעקבות המסקנות שהוסקו מניסיונות קודמים לטפל במקרים דומים. לאחר סיום הטיפול בכל המטופלים, משווים את תוצאות הטיפול לתוצאותיהם של ניסיונות טיפול קודמים במקרים דומים.

סוגי הניסויים הקליניים: ניסוי מניעתי, מחקר טיפולי, בדיקת איכות החיים של החולה, genetics trials.

עוד בעת העתיקה השתמשו בני-אדם בתכשירים שונים, כגון צמחי מרפא, המתיימרים להיות בעלי סגולות ריפוי. הידע לגבי חומרים אלו עבר בין הדורות, אך לא נעשה מאמץ של ממש להוכיח את יעילותם הטיפולית או לאתר השפעות מזיקות שעלולות להיות להם. עם תקופת הרנסנס – הרוקחים המייצרים את התרופות היו מקובלים בחברה, מאחר וזכו להשכלה פורמאלית לעומת שרלטנים המבטיחים תרופות קסם שלמעשה הן חסרות יעילות. במאה ה-20 החל הפיקוח על מרכיבי התרופות והחיסונים, ונוסד מנהל המזון והתרופות – FDA. מחדל תרופת התלידומיד – תרופה שנועדה להקל על בחילות של נשים בהיריון, וגרמה לילודה עם מומים קשים, במיוחד היעדר גפיים. בעקבות זאת – בשנים הבאות נבחנו מחדש מעל 4,000 תרופות ישנות לעמידה בתקן.

אתיקה במחקרים קליניים: בהקשר זה הזכרנו את הניסויים שביצעו הנאצים באסירים, כמו גם את ניסוי העגבת בטסקיגי. ב- 1964 נקבעו לראשונה כללי אתיקה למחקר רפואי בהשתתפות בני אדם, במסגרת מסמך בינלאומי הקרוי הצהרת הלסינקי שגובש על ידי ההסתדרות הרפואית העולמית. הצהרת הלסינקי מהווה אחד ממסמכי היסוד האתיקה הרפואית מדינות רבות, ובכללן ישראל, אימצו עקרונות אלה לתוך הקוד האתי הרפואי שלהן ואף חוקקו חוקים בנושא.

ניסויים קליניים הם טיפולים בבני אדם אשר אין דרך לדעת מראש את יעילותם ואת תופעות הלוואי השליליות העלולות לנבוע מהם. הנזקים של ניסוי בבני אדם יכולים להיות: רפואיים, פסיכולוגיים, חברתיים, כלכליים, פליליים. כדי לצמצם את הנזק הפוטנציאלי למשתתפי הניסוי, ננקטים מספר צעדים: ניסוי תרופות בבני אדם יבוצעו רק לאחר שהתרופה הוכיחה עצמה במודל ניסוי בלפחות 2 סוגי בעלי חיים שונים מבחינת בטיחות ויעילות. פרוטוקול הניסוי מובא לאישור מוקדם של ועדת אתיקה הפועלת לפי הנחיות ה-FDA, ותפקידה לשמור על האינטרסים של המטופל.

קיימים שיקולים אתיים בניתוח התוצאות. במסגרת ההשתתפות בניסויים קליניים, ניתן תשלום – הן למטופלים והן למרכזים רפואיים. בעת בחירת המשתתפים במחקר קליני, נלקחים בחשבון פרמטרים של אפליה אתנית ואוכלוסייה פגיעה. השיקולים בפיתוח תרופה – החל מהבנה בסיסית של המחלה בה רוצים לטפל, וכלה בהוכחת היתכנות שלה – תוך התייחסות למטרה מצומצמת, מבנה ודרך צריכתה. קיימים מספר שלבים לפיתוח תרופה (בכללם שלב פרה-קליני), במהלכם יש התייחסות לתכנון ניסוי ולסוגי קבוצת ביקורת. ניסויים קליניים מחולקים בדרך-כלל לארבעה שלבים. לאחר הצלחתו של השלב השלישי תאושר התרופה לשימוש בציבור הרחב, אך המעקב אחר המטופלים ימשיך. זמן אישורה של תרופה חדשה (זמן שלושת השלבים הראשונים של הניסויים הקליניים וזמן האישורים השונים על-ידי ה-FDA) הוא לרוב בין 7-10 שנים. פחות מכ- 20% מהתרופות שכבר הגיעו לשלב הניסוי בבני אדם, מקבלות בסופו של דבר אישור רגולטורי. פיתוחי תרופות ננטשים מ-3 סיבות מרכזיות: בעיות בטיחות של התרופה, חוסר יעילות מספק, צפי לכך שהפיתוח לא ישתלם כלכלית.

הזכרנו מחקרים קליניים באביזרים רפואיים, וכן את ייחודיות המחקר הקליני ומסלול אישורו בהקשר זה. מהו פטנט? זכות לבלעדיות שניתנת ע”י מדינה לתקופת זמן מוגבלת ביחס להמצאה חדשה ומועילה. פטנט הוא מסמך שמהווה הסכם בין המדינה לבין הממציא או בעל הפטנט. בהסכם, המדינה נותנת לבעל ההמצאה את הזכות לבלעדיות – מונופול. הזכות אינה זכות לעבוד עם ההמצאה אלא הזכות למנוע מאחרים את השימוש בהמצאה. תקופה ברוב המדינות היום – 20 שנה.

עריכת הסיכום

iw עִבְרִית
X